Due piccoli pazienti di otto e nove anni affetti da una forma rara di distrofia retinica ereditaria, che li rendeva ipovedenti dalla nascita, hanno recuperato la vista grazie a una tecnica innovativa eseguita per la prima volta in Italia, a Napoli. Nell’Azienda ospedaliera Universitaria ‘Luigi Vanvitelli’ diretta dal Dg Antonio Giordano.
Cause. La malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia fornisce una copia funzionante di questo gene in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva.
I risultati. Quelli ottenuti con la terapia rivoluzionaria genica, denominata ‘Luxturna’, sono stati illustrati dalla professoressa Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell’Ateneo Vanvitelli. La malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia genica denominata ‘Luxturna’ (Voretigene neparvovec) fornisce una copia funzionante di questo gene ed è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti.
Il team. Da soli non si va da nessuna parte. La professoressa ha il merito di saper aggregare, coinvolgere tutti i professionisti che a vario titolo e ruolo hanno contribuito al raggiungimento dell’importante traguardo.
La squadra è composta dai dottori: Francesco Testa (di Caserta), Michele della Corte, Settimio Rossi, Paolo Melillo, Raffaele Brunetti (tutti di Napoli), Valentina Di Iorio (di Salerno) e l’ortottista Amelia Citro.
Di seguito l’intervista che il Dg Antonio Giordano ha rilasciato a Skytg24